Cellule staminali per fermare la distrofia muscolare di Duchenne

Cellule staminali per fermare la distrofia muscolare di Duchenne

Usare le cellule staminali per arrestare la degenerazione dei muscoli che si verifica nella distrofia muscolare di Duchenne.

E’ l’ipotesi di una ricerca italiana, finanziata da Telethon, diretta dalla dottoressa Paola Bruni (professore di biochimica dell’università’ di Firenze) e pubblicata da “Molecular
Biology of the Cell”.

Il team della dottoressa Bruni è partita da un presupposto: in condizioni normali, se il muscoli subiscono danni intervengono i mioblasti, cellule staminali che raggiungono la sede del
danno e provocano la nascita di nuove fibre muscolari.
Se il soggetto è colpito dalla malattia di Duchenne, invece,i mioblasti non producono fibre muscolari ma tessuto fibrotico, come se fossero presenti cicatrici che rendono il tessuto
rigido ed incapace di contrazioni.

Allora, gli scienziati hanno lavorato su un meccanismo, in grado di rendere i mioblasti in grado di combattere la fibrosi. La loro tecnica consiste nel provocare un aumento di una molecola, la
sfingosina 1-fosfato, che determina un effetto diverso sulle cellule a seconda del recettore che la riceve. Se si lega al recettore S1P2, la sfingosina 1-fosfato manda ai mioblasti il segnale
di trasformarsi in muscolo, quando, invece, si lega al recettore S1P3, li indirizza a differenziarsi in tessuto fibroso.

Attualmente, la procedura è stata osservata su cellule isolate. Così, i ricercatori hanno messo in programma due passi sequenziali di approfondimento. Primo: verificare se in vivo
il procedimento funziona alla stessa maniera. Secondo: bloccare tramite farmaci il recettore S1P3, al fine di interrompere la produzione di tessuto fibroso.

Va notato, spiegano i ricercatori, come anche in caso di successo, il loro lavoro non offrirà una cura definitiva contro la distrofia di Duchenne, ma potrebbe rallentare la progressione
della degenerazione e migliorare la qualità’ della vita dei malati.

LINK alla ricerca

Matteo Clerici

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