La terapia genica e la riprogrammazione cellulare permettono di creare cellule sane

La terapia genica e la riprogrammazione cellulare permettono di creare cellule sane

La generazione di cellule pluripotenti indotte (iPS) ha permesso di generare cellule pluripotenti paziente-specifiche e quindi di fornire piattaforme sperimentali come modello delle malattie
dell’uomo.

Ora, cellule umane contenenti mutazioni relative a una complessa malattia genetica sono state riparate e riprogrammate in modo da farle risultare indistinguibili dalle cellule di pazienti sani.

Il gruppo guidato da Juan Carlos Izpisúa Belmonte, del Centro di medicina rigenerativa di Barcellona, ha infatti generato 19 linee di cellule pluripotenti indotte da pazienti portatori
di una varietà di mutazioni alla base dell’insorgenza dell’anemia di Fanconi, una malattia rara e letale.

Per la correzione del difetto genetico, cellule somatiche di pazienti affetti da tale anemia sono state riprogrammate alla pluripotenza ed è stato dimostrato che cellule iPs specifiche
per questa anemia sono in grado di originare progenitori emopoietici delle linee mieloidi ed eritroidi, fenotipicamente normali, e quindi sane.

Questi dati forniscono la proof-of-concept che la tecnologia delle cellule iPS può essere usata per la produzione di cellule paziente-specifiche “corrette” dalla malattia attraverso la
terapia genica, con un potenziale valore per le applicazioni di terapia cellulare. Questa nuova strategia sarà in grado di fornire più cellule sane e di indirizzarle nell’organo
bersaglio.

La ricerca, pubblicata su Nature Report Stem Cells, suggerisce che le cellule generate con tale tecnica vengano ora testate per efficacia e tumorigenicità in appropriati modelli animali.

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