Scienziati europei esperti di cellule staminali illustrano i progressi compiuti

«Le cellule staminali hanno un’importanza fondamentale, poiché dischiudono notevoli possibilità nell’ambito della ricerca biomedica», ha affermato il professor Austin
Smith, dell’Università di Cambridge, intervenendo a una conferenza sulla ricerca nel campo delle cellule staminali in Europa, organizzata dal progetto finanziato dall’Unione europea
EuroStemCell.

Tra queste possibilità figurano l’opportunità di comprendere lo sviluppo delle cellule e dei processi patologici, ricercare bersagli farmacologici, sperimentare medicinali e molto
altro. «La principale applicazione per il prossimo futuro sarà nell’ambito del monitoraggio e della scoperta di farmaci», ha osservato il professor Smith.

Un’altra interessante possibilità offerta dalle cellule staminali è il loro trapianto sui pazienti. Tuttavia, gli scienziati che sviluppano tali terapie incontrano spesso notevoli
difficoltà a ottenere l’approvazione per l’attuazione di sperimentazioni cliniche.

Il lavoro svolto dal consorzio EuroStemCell sulla distrofia muscolare costituisce un buon esempio di questo problema. La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che
pregiudica la formazione dei muscoli. I soggetti colpiti da questa patologia diventano col tempo sempre più deboli a causa della progressiva degenerazione muscolare e pochi pazienti
sopravvivono oltre i vent’anni.

I mesangioblasti sono cellule che si trovano nei nostri vasi sanguigni e che sono responsabili della riparazione muscolare. Margaret Buckingham, dell’Istituto Pasteur (Francia), ha spiegato che
gli scienziati di EuroStemCell sono riusciti a estrarre queste cellule da esemplari di golden retriever affetti da una patologia simile alla distrofia muscolare umana. Hanno poi tenuto le
cellule in coltura e le hanno modificate geneticamente per correggere la mutazione che provoca la DMD. Successivamente hanno iniettato nel sangue le cellule modificate che hanno raggiunto i
muscoli danneggiati e li hanno riparati.

Poiché le cellule geneticamente modificate non contenevano l’intero gene della distrofina, i risultati migliori sono stati ottenuti da cani che avevano ricevuto le cellule staminali da
donatori sani. I ricercatori sono inoltre riusciti a isolare mesangioblasti umani e a coltivarli in laboratorio. Quando sono state iniettate in topi affetti da distrofia muscolare, queste
cellule umane sane hanno riparato i muscoli danneggiati dei topi rendendoli più forti.

Il prossimo passo logico è sperimentare questa terapia sugli esseri umani. Tuttavia, come ha rilevato Giulio Cossu, dell’Istituto di ricerca sulle cellule staminali di Milano (Italia), i
partner del progetto hanno affrontato diversi ostacoli per effettuare queste sperimentazioni.

Le organizzazioni per il finanziamento della ricerca sono caute quando si tratta di stanziare fondi per la prima sperimentazione di una terapia innovativa che, se si rivelasse inefficace,
avrebbe effetti disastrosi per il settore. I ricercatori hanno inoltre incontrato l’opposizione dei medici, che hanno familiarità con il concetto di sperimentazione dei farmaci, ma non
con quello di sperimentazione delle cellule.

Il professor Cossu ha raccomandato di coinvolgere fin dall’inizio i medici nella ricerca, affinché possano constatare di persona gli effetti della terapia sui modelli animali.

Dal canto loro, i gruppi di pazienti sono spesso eccessivamente propensi ad assumersi il rischio di intraprendere una nuova terapia. Come ha rilevato uno dei partecipanti alla conferenza,
soffrire di distrofia muscolare è già di per sé una tragedia per chi ne è colpito; questa patologia, infatti, è sempre fatale e attualmente non esistono
possibilità di cura. I pazienti, quindi, ritengono di avere poco da perdere e molto da guadagnare sottoponendosi a nuovi trattamenti. Questo atteggiamento evidenzia la necessità
di educare i gruppi di pazienti che sono spesso frustrati dai complessi regolamenti che disciplinano le sperimentazioni cliniche.

La Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (International Society for Stem Cell Research, ISSCR) ha istituito una task force sulla traduzione clinica delle cellule
staminali per affrontare tali questioni e molti partner di EuroStemCell sono coinvolti in questo lavoro.

EuroStemCell volge ormai al termine e Octavi Quintana Trias, della Commissione europea, si è congratulato con i partner del progetto per gli sforzi compiuti negli ultimi quattro anni.
«Questo è un progetto riuscito», ha affermato, rilevando che EuroStemCell ha prodotto circa 60 pubblicazioni su riviste autorevoli, depositato 20 brevetti, affrontato una
vasta serie di discipline nonché coinvolto piccole e medie imprese (PMI) e ricercatori accademici. «È il risultato che vorremmo ottenesse la maggior parte dei
progetti», ha aggiunto Quintana Trias.

Leggi Anche
Scrivi un commento